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IWMF 华氏巨球蛋白血症常见问题解答-2019.1更新版.pdf

华氏巨球蛋白血症常见问题解答-2019.1版

姚惠锋根据IWMF出版物整理

简介

常见问题解答旨在为新诊断及长期罹患华氏巨球蛋白血症的患者及其看护人提供支持。该手册以通俗易懂的方式，为不熟悉生物学的人员解答有关 WM 的常见问题。新诊断患者可能希望从头至尾阅读该手册；对该疾病比较熟悉的人员可能着重关注某一具体问题。

回答该疾病相关问题需要用到可能对某些读者来说相对陌生的术语。WM 相关术语定义于本手册术语及缩略词部分，详情可见于 IWMF 网站。读者如有其他未包含在本手册中的问题或寻求某一特定话题的进一步解释，应直接咨询医护专业人员。

首要关键问题

什么是 WM？

华氏巨球蛋白血症 (WM) 是一种淋巴瘤，或癌症。这种病症会发生在一种称作 B 淋巴细胞或 B 细胞的白血球中，这种白细胞成熟时通常会变成浆细胞，制造免疫球蛋白（抗体），来帮助人体抵抗感染。在 WM 患者身上，B 细胞在成熟的晚期会发生恶性变化，并继续增殖，形成相同细胞的克隆细胞，主要存在于骨髓，但也会出现在淋巴结以及其他组织和器官中。其被称作淋巴浆细胞淋巴瘤 (LPL)，一定伴有抗体蛋白或以利诊断 WM 的 IgM 免疫球蛋白产生。

WM 与 LPL（淋巴浆细胞性淋巴瘤）有何区别？两者是否为同一种疾病？

有时，WM 与 LPL（淋巴浆细胞性淋巴瘤）可以互换使用，尽管 WM 实际为 LPL 的一种。然而，WM 约占所有LPL 患者的 90-95%。LPL 癌细胞同时具有 B 淋巴细胞和浆细胞的外形特点，因此使用术语“淋巴浆细胞性”进行描述。LPL 细胞可分泌免疫球蛋白抗体（IgM、IgA、IgG、IgE 或 IgD），但是分泌 IgM 的 LPL 细胞称为 WM。

目前，医学术语 WM 是指带循环单克隆 IgM 的 LPL。LPL 是指病理学家用来描述骨髓或淋巴结外观的术语。

医生告诉我 WM 是一种罕见疾病。有多罕见？这对我来说意味着什么？

WM 是一种罕见癌症，每年每百万人群仅出现 3 到 5 例；每年美国新诊断患者为 1500 例。此疾病与年龄息息相关，少见于 40 岁以下人群（不到患者的 1%）。通常，常见于 60 至 70 岁人群。由于不明原因，WM 男性患者大约为女性患者的两倍；且相对于其他种族，白种人更为常见。WM 可家族遗传，多项研究证实，约 20-25% 的患者有一位罹患 WM 或 B 细胞疾病的一级亲属。WM 是一种罕见疾病，因此其研究很难得到资金支持，因为制药公司缺乏财务方面的激励。

是否有治愈 WM 的方法？

没有，尽管得到更佳疗法后，WM 患者的生命质量和生存率持续改善。

我还能活多久？

尽管 WM 难以治愈，但多数情况下可通过有效治疗，提高生命质量并维持多年。多数 WM 患者的病程相对惰性、慢性。各研究中位生存期有所不同，5 年到 10 年不等。中位生存期表示半数患者可生存 5 到 10 年。也可通过观察 5 年生存率来解答该问题。5 年生存率为诊断出此癌症后，存活期至少为 5 年的患者的占比。百分比是指在100 人中所占的人数。华氏巨球蛋白血症患者的 5 年生存率约为 75%。然而，需要注意的一点是，生存率因多种个体因素有所不同，包括患者年龄以及患者是否同时存在其他健康问题。同样需要牢记，WM 患者生存率统计数据为估算值。出现效果更好、毒性更低的新型药物和治疗方法后，平均寿命会继续增长。WM 的主要死因包括疾病进展、转化为高级淋巴瘤或治疗之并发症。但是，因为 WM 常发于高龄患者，多数患者可能死于无关原因。

我是否应该征询第二意见？如果需要，何时征询？

对新诊断及需要进行治疗的患者而言，向权威 WM 专家或致力于研究 WM 诊断及治疗或在该领域有丰富经验的血液科医生/肿瘤科医生征询第二意见是很常见的事。WM 是一种罕见疾病，因此，大多数血液科医生/肿瘤科医生可能鲜有治疗 WM 患者的经验。IWMF 杂志 Torch 曾就此主题发表名为“Should I Get a Second Opinion”（我是否应该征询第二意见）的文章，其作者为 MACP 的 Morie A. Gertz 博士。该文章可见于www.iwmf.com/sites/default/files/docs/publications/Gertz5Second.pdf。

我如何找到资深医师，寻求第二意见？

通常而言，大型教学医院能接触到更多 WM 患者，也有具备具有 WM 丰富治疗经验的主治医生。IWMF 网站列有一份致力于研究 WM 的管理和治疗并在此领域有丰富经验的医生名单，网址为：www.iwmf.com/getsupport/directory-wm-physicians。

我应该于何时接受治疗？

患者应该在出现症状时进行治疗；有时，在血液检查结果显示存在健康风险时进行。某种程度而言，需要根据患者的症状耐受情况以及其对患者生命质量的影响程度做出开始治疗的决定。IgM 含量和 IgM 并非开始治疗的指征。

其他治疗指征可于以下网址查看：www.iwmf.com/about-wm/treatment/reasons-undergo-treatment。同样，IWMF杂志 Torch 曾就此主题发表名为“Who Needs Treatment for Waldenstrom’s Macroglobulinemia and When?”（需接受华氏巨球蛋白血症治疗的对象和时间）的文章，其作者为医学博士、博士 Stephen M. Ansell。该文章可见www.iwmf.com/sites/default/files/docs/publications/BestOfTorch16.2Ansell.pdf。

哪种治疗方法批准用于 WM？

目前，依鲁替尼（伊布替尼）是唯一一种美国、以色列、加拿大和多数欧洲国家批准特别用于治疗 WM 的药物。大多数治疗基于类似疾病所取得的结果，例如滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病和多发性骨髓瘤。有多种可供 WM 患者选择的治疗方案，其相关信息可见于：www.iwmf.com/media-library/iwmf-publications。同样，几家主要癌症中心制定出 WM 治疗的指导方针。您可于 www.iwmf.com/media-library/wm-medical-practice-guidelinesresearch进行查看。治疗前景持续演进，不断发现新的治疗方法，并在临床试验中得以测试。要了解最新临床试验名单，访问美国政府网站 (www.clinicaltrials.gov)，该网站包含美国及其他多个国家的临床试验。

一般问题

我是否应该注射带状疱疹疫苗？

是。考虑使用非活病毒带状疱疹疫苗 Shingrix 之前应咨询医生。在某些情况下，最好继续服用预防性抗病毒药物，以帮助预防带状疱疹。

未完．．．　

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